Çığır açan teknolojinin erken bir testinde, Florida Üniversitesi araştırmacıları, genetiği değiştirilmiş koyun sütünün, belirli bir protein eksikliğinden kaynaklanan hayatı tehdit eden akciğer problemlerine eğilimli olmalarına yardımcı olup olmayacağını belirlemek için ilk pilot araştırmaya başladı.

Klonlanmış koyunun Dolly'sinin geliştirilmesinde öncü firma olan Edinburgh, İskoçya'nın PPL Therapeutics'i, insanı üreten "transgenik koyun" oluşturmak için bir organizmadan bir genin diğerinin DNA'sına yerleştirildiği rekombinant DNA teknolojisini kullanıyor protein alfa-1-antitripsin veya AAT. Protein daha sonra sütten ekstrakte edilir.

Geçtiğimiz 10 gün içerisinde, vücudu yetersiz miktarda AAT üreten, amfizem açısından savunmasız bırakan altı hasta, UF eğitim hastanesinde Shands'da solunmuş dozlarını almaya başlamıştır.

Eğer teknik bu ve daha büyük kontrollü çalışmalarda başarılı olursa, keskin bir şekilde düşürülmüş bir fiyata yeni geniş bir AAT kaynağı, akciğer iltihabını korumaya yardımcı olan koruyucu protein eksikliğine sahip olan tahmini 100,000 Amerikalılarını tedavi etmek için potansiyel olarak mevcut olacaktır. kontrol altında hasar.

Böyle yeni bir tedarik kritiktir: Şu anda, kan plazma bağışlarıyla sadece sınırlı bir miktar mevcuttur, bu nedenle birçok uygun adayın her bir hasta için yıllık 60,000 ila $ 80,000 arasında tahmini bir maliyetle intravenöz olarak verilen tedavi olmadan yapması gerekir.


kendi kendine abone olma grafiği


UF Tıp Fakültesi'nde, araştırma için araştırmacı ve tıp profesörü ve moleküler genetik ve mikrobiyoloji profesörü olan Dr. Mark Brantly, "Bunun, bu hastalığın temel taşı tedavisi olacağına dair büyük umutlarım var" dedi.

UF'nin Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından verilen hibe desteğiyle bu tür olasılıkları araştıran yeni Genetik Enstitüsüne bağlı olan Brantly, "Bu hastalık için gen terapisine geçmeden önce bu en büyük 'köprü' tedavisi olabilir" dedi.

Enstitü geçici müdürü Dr. Terry Flotte, "Genetik Enstitüsünü kurmanın temel nedenlerinden biri, bu gibi yeni teknolojileri hasta tedavisine çevirmekti." Dedi. “Bu protein tedavisi ve bu hastalığa yönelik öngörülen gen tedavisi, yapmaya çalıştığımız şeyin en önemli örnekleridir.”

1963'te keşfedilen AAT eksikliği, tıbbi ve yatkın toplulukta farkındalık eksikliği nedeniyle, sıklıkla astım veya kronik obstrüktif akciğer hastalığı olarak yanlış teşhis edilir. 5'ten daha az hasta etkilenen bireylerin yüzde tanısı teşhis edilir ve sıklıkla geniş akciğer hasarı derin bir sakatlığa neden olduktan sonra, orta-geç 30'lerin ortasına gelinceye kadar olmaz. Ortalama sağkalım yaşı 54'tir.

AAT, karaciğerleri, akciğerleri normalde bakteri ile savaşan ve ölü akciğer dokusunu temizleyen ortak bir enzimin yıkıcı etkilerinden koruyan önemli bir proteindir. Her bir ebeveynden bir anormal gen kopyasını miras alanlarda gelişen hastalığa sahip bir kişi, akciğerleri yeterli bir şekilde korumak için yeterli miktarda protein üretmez ve kalıcı ve geri dönüşü olmayan akciğer hasarı sonuçları ortaya çıkar.

Kesin rakamlar bu erken aşamada bulunmamakla birlikte, koyunlardan elde edilen AAT'nin insan plazması çeşidininkinden önemli ölçüde altında fiyatlandırılması beklenmektedir.

“Transgenik ilaçlarla, sürüyü gerektiği gibi genişletmek için muazzam bir tedarik yaratma potansiyeli var” dedi. Araştırma programı Miami merkezli bir kar amacı gütmeyen Alpha One Vakfı'ndan hibe ile desteklendi.

UF Eczacılık Koleji'nde seçkin bir hizmet profesörü olan Paul Doering, "Bu, ilaç üretiminin geleceğine bir bakışı temsil ediyor" dedi. “Genetik olarak değiştirilmiş bakterilerin ürettiği birkaç yıldır insülin insülini geçirdik, ancak daha büyük hayvanlardan gelen transgenik ilaçlar son derece yeni ve heyecan verici ve tartışmaya birçok konu açıyor. Gelecek halkın bu tür gelişmelere nasıl tepki vereceğini söyleyecek ."

Brantly'nin çalışması UF'nin Kurumsal İnceleme Kurulu ve ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylandı. ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı, son zamanlarda teknolojik olarak mümkün olduğunda, insan kanı kaynaklı hastalıkların bulaşmasını önlemek için rekombinant DNA teknolojisi ile insan plazma proteinlerinin üretilmesi gerektiğini önerdi. AAT üreten koyunlar, enfeksiyonlara maruz kalmalarını önlemek için karantinaya alınır.

Doering, transgenik hayvanlardan kaç tane ilaç testinin yapıldığını söylemek zor olduğunu söyledi, çünkü birçok şirket rekabetçi nedenlerden ötürü erken denemelere devam etti.

Transgenik olarak üretilen insan AAT ayrıca kistik fibroz hastalarında test edilmektedir. Brantly'ye göre, UF'ler dünyada AAT eksikliği ile doğanlarda deney yapan ilk çalışma.


Son UF Sağlık Bilim Merkezi haber bültenleri adresinde mevcuttur www.health.ufl.edu/hscc/index.html

Perşembe, Mayıs 20, Florida Florida Sağlık Bilimleri Merkezi ve Shands HealthCare Üniversitesi 1999 Üniversitesi. Daha fazla bilgi için, lütfen 352 / 392-2755 veya e-posta adresini arayın: Bu e-posta adresi spam robotlarından korunuyor. Sen, görüntülüyebilmek için JavaScript etkinleştirilmelidir gerekir.