Gen tedavisi göz hastalığını ameliyatsız tedavi edebilir

Gökdelenlerin ve mavi gökyüzünün önünde dev bir göz küresi heykeli oturuyor.

Yeni bir gen tedavisi, sonunda, dünya çapında yaklaşık 2,000 kişiden birini etkileyen genetik bir göz hastalığı olan Fuchs'un endotelyal kornea distrofisi için alternatif bir tedavi sağlayabilir.

Şu anda, tek tedavi, ilişkili riskleri ve potansiyel komplikasyonları olan büyük bir ameliyat olan kornea naklidir.

"Bir nakil yaptığınızda, o kişi için büyük bir fark yaratırsınız, ancak çok sayıda ziyaret, çok sayıda göz damlası, çok sayıda ortak ödeme ve herhangi bir tıbbi tedaviniz varsa, bu hasta için büyük bir sorun. Gen terapisinin geliştirilmesini içeren sekiz yıllık bir araştırmaya öncülük eden Oregon Üniversitesi'nde araştırma profesörü olan Bala Ambati, bu harika olurdu" diyor.

"Sadece nakile ihtiyacı olan hastalara değil, aynı zamanda bunu (kornea) kullanabilecek birçok başka insana da yardımcı olabilir. doku".

Dergideki çalışma için elifeAraştırmacılar, hastalığın nadir görülen, erken başlangıçlı bir versiyonuna odaklandı ve araştırmayı farelerde gerçekleştirdi. Hastalıkla ilişkili bir proteinin mutant bir formunu ortadan kaldırmak için genomları düzenlemek için güçlü bir araç olan CRISPR-Cas9'u kullandılar.


 E-posta ile son alın

Haftalık Dergi Günlük İlham

Fuchs distrofisi, endotel adı verilen kornea tabakasındaki hücreler yavaş yavaş öldüğünde ve stresli hücreler gutta olarak bilinen yapılar ürettiğinde ortaya çıkar. Bu hücreler normalde korneadan temiz tutmak için sıvı pompalar, ancak öldüklerinde sıvı birikir, kornea şişer ve görme bulanık veya puslu hale gelir.

Ambati laboratuvarında kıdemli bir araştırma görevlisi olan ortak yazar Hiro Uehara, “Bu toksik protein ifadesini durdurabildik ve bir fare modelinde çalışabildik” diyor.

"Tedavimizin (onu alan farelerde), kornea endotel hücrelerinin kaybını kurtardığını, guttata benzeri yapıları azalttığını ve kornea endotel hücresi pompa işlevini koruduğunu doğruladık."

Ambati, kornea hücrelerinin üremediğini, yani sahip olacağınız tüm hücrelerle doğduğunuzu söylüyor. Çalışmanın zorluklarından biri, CRISPR Bu tür hücreler üzerinde gen düzenleme teknolojisi, teknik olarak zor bir süreç.

Uehara, CRISPR teknolojisinin faydasını artıran ve sonunda bazı nörolojik hastalıklar, bağışıklık hastalıkları ve eklemleri etkileyen belirli genetik bozukluklar dahil olmak üzere üremeyen hücreleri içeren diğer hastalıkların tedavilerine yol açabilecek yenilikçi bir geçici çözüm geliştirdi. Çalışma, araştırmacıların, başlangıç ​​kodon bozulması adı verilen tekniği, üremeyen hücrelere ilk kez uyguladıklarını gösteriyor.

Ambati, "CRISPR-Cas sistemi için terapötik hedef havuzu, hücre bölünmesi yeteneğine sahip olmayan dokulara potansiyel olarak genişletiyor" diyor.

Tedavinin güvenliğini test etmek için araştırmacılar, tedaviden olumsuz etkilenmediklerinden emin olmak için çevre dokuları ve diğer genleri incelediler. Gelecekteki araştırmalar insandaki terapiyi inceleyecek donör kornea insanlarda nihai klinik testlere yönelik göz bankalarından ve diğer hayvan modellerinden.

Ek ortak yazarlar Johns Hopkins Üniversitesi, Virginia Üniversitesi, Utah Üniversitesi ve Massachusetts Üniversitesi'ndendir.

Araştırmaya destek, Ulusal Sağlık Enstitüleri / Ulusal Göz Enstitüsü ve Körlüğü Önleme Araştırması, Inc.'den geldi.

Kaynak: Oregon Üniversitesi

Yazar hakkında

ABD Oregon

Bu Makale İlk Olarak Gelecekte Yayınlandı

Hoşunuza gidebilir

MEVCUT DİLLER

İngilizce afrikaans Arapça Basitleştirilmiş Çince) Çin geleneği) Danimarkalı Flemenkçe Filipinli Fince Fransızca Almanca Yunan İbranice Hintçe Macarca Endonezya İtalyan Japonca Koreli Malaya Norveççe Farsça Lehçe Portekizce Romen Rusça İspanyolca Svahili İsveççe Tayland Türk Ukrayna Urduca Vietnam

InnerSelf'i takip et

facebook simgesitwitter simgesiyoutube simgesiinstagram simgesipintrest simgesirss simgesi

 E-posta ile son alın

Haftalık Dergi Günlük İlham

Yeni Tutumlar - Yeni Olanaklar

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | İç Pazar
Copyright © 1985 - 2021 Innerself Yayınları. Her hakkı saklıdır.