Alzheimer hastalığını tedavi etmek için yeni bir ilaç bulundu geçen hafta Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi tarafından hızlandırılmış onay verildi.

İlaç, ticari olarak Aduhelm olarak bilinen aducanumab olarak adlandırılır ve ABD biyoteknoloji şirketi Biogen tarafından geliştirilmiştir.

Bu gelişme ezber bozan bir şey çünkü aducanumab, Alzheimer'ın sadece semptomlardan ziyade altta yatan nedenini hedef alan ilk ilaç. Aducanumab bir antikordur. hedefler ve alçalır beyinde beta amiloid adı verilen toksik bir protein.

Aducanumab'ın onaylanması, bu yaklaşımın 20 yıl önce ilk kez araştırılmasından bu yana birçok aksilik ve başarısızlıkla birlikte ilaç şirketleri için yavaş ve sancılı bir yolculuk olmuştur.

İlaç ABD'de kullanıma sunulacak olsa da FDA, aducanumabın erken evre Alzheimer hastalarının tedavisinde klinik olarak etkili olup olmadığını kesin olarak belirlemek için daha fazla denemeye ihtiyaç duyulacağını söylüyor.

Bu ilacın erken onaylanması için hasta gruplarından ve birçok doktor ve bilim adamından hatırı sayılır bir destek var, ancak kabul etmeyen bazıları bu kararla.

Bunun nedeni, ilacın klinik denemelerinin karışık sonuçlar göstermesidir. Denemeler, ilacın beta amiloid seviyelerini başarılı bir şekilde düşürebileceğini öne sürdü, ancak bu, iki denemeden birinde hastaların hafızasının veya davranışlarının iyileşmesine neden olmadı.

Alzheimer hastalığı nedir?

Alzheimer hastalığı demansın en yaygın şeklidir. Belirtileri arasında kötüleşen hafıza kaybı, kafa karışıklığı, konsantrasyon güçlükleri ve dil sorunları yer alır.

Araştırmalar, Alzheimer'ın gelişimine katkıda bulunan önemli bir faktörün beyindeki “amiloid” birikintileri olduğunu gösteriyor. Amiloid, vücuttaki birçok organda bulunan bir proteindir. Beyinde amiloid birikimi toksiktir ve beynin normal işleyişini bozar.

1980'lerin ortalarında, Perth'den Alzheimer'ın beyninden amiloid plakları izole eden küçük bir ekibin parçasıydım. Bu keşif, bilim camiasının durumu anlamasında ve araştırmacıların bu plakları ortadan kaldırmak için izlemesi gereken yönü belirlemede büyük bir gelişmeydi.

Ekip, amiloid plaklarındaki ana protein bileşeninin, amiloid plakları olarak bilinen küçük bir protein olduğunu gösterdi. beta amiloid.

Beta amiloid kolesterol gibidir. Çok fazla kolesterol kalp hastalığına yol açarken, aşırı beta amiloid birikimi Alzheimer'a katkıda bulunan bir faktördür.

Kolesterolü düşüren ilaçlar, kardiyovasküler hastalık ve kalp krizi riskini azaltır. Benzer şekilde, beta amiloidi düşüren ilaçların Alzheimer riskini azaltmaya ve semptomlarını yavaşlatmaya yardımcı olabileceği düşünülüyor.

Amiloidi hedefleyen bir ilacın geliştirilmesi neden 20 yıldan fazla sürdü?

Bir anti-amiloid antikor ilacı yapma yolculuğu, farklı yöntemler kullanan birçok şirketi içeriyordu ve 20 yılı aşkın bir süredir birkaç şirket bir girişimde bulundu ve başarısız oldu.

1999 ve 2000'de yayınlanan ilk hayvan çalışmaları, Alzheimer'ı tedavi etmek için beta amiloide karşı antikorlar oluşturmak için farelere beta amiloid enjekte ederek “aktif aşılama” kullandı. Bu çalışmalar gösterdi derin etkileri, beyindeki toksik proteinleri temizlemek ve hafızayı geliştirmek.

Bununla birlikte, insanlarda benzer bir “aktif bağışıklama” yaklaşımı, ciddi yan etkiler ve dava 2003'te zamanından önce durduruldu. Bu, ilk büyük engeldi.

Kısmen Pfizer ve Janssen tarafından geliştirilen müteakip denemeler, ilacın değiştirilmiş versiyonlarını kullandı. 2014 yılında yayınlanan sonuçlar yan etkilerde önemli bir azalma gösterdi. Ancak beta amiloidi beyinden uzaklaştırma yeteneği çok azdı.

Bu bir sonraki engeldi. Bu versiyonlar, nispeten güvenli olsa da, önemli miktarda amiloidi beyinden uzaklaştıracak kadar güçlü değildi.

Sonra Biogen, şimdi aducanumab olarak bilinen farklı bir versiyonla geldi. Son iki yılda yayınlanan araştırmalar, ilacın başarılı ve önemli ölçüde beyindeki beta amiloid seviyelerini azaltmak.

Hafıza üzerinde herhangi bir etki görmedikten sonra iki denemeyi erken durdurdular. Ancak, verilerini küresel olarak tüm sitelerden aldıklarında, orada buldular. oldu yüksek dozda hafızada bir gelişme, bu da onları FDA'ya başvurmaya yöneltti.

Bunu söyleyerek, semptomları azaltma yeteneği denemeler arasında değişti. Bir deneme, semptomları hafifçe azalttığını gösterirken, diğer deneme, hafıza ve davranışı iyileştirme üzerinde hiçbir etki göstermedi.

Genel olarak, ilaç her iki çalışmada da beyin beta amiloidini başarılı bir şekilde azalttı, ancak hafıza, öğrenme ve davranışta iyileşme gösteremedi.

FDA'ya ilaç konusunda tavsiyelerde bulunan bir komitede bulunan üç uzman istifa onay kararından sonra. Bu komite daha önce karar vermişti. ilacı onaylamamak.

Birçok bilim adamı inanıyor bu başarısızlık, hastalığın beyindeki hasarın geri döndürülemez olduğu aşamaya ilerlediği Alzheimer hastalarında yürütülen ilaç denemelerinden kaynaklanıyor olabilir.

En yüksek etkinlik için, tercihen semptomların başlangıcından önce erken teşhisin gerekli olduğu açıkça ortaya çıkıyor. Bu tür klinik deneyler Şu an devam etmekte. Bu denemeler, semptomları olmayan ancak beyinlerinin yüksek düzeyde amiloid içerdiği gösterilen insanları içerir - yani, henüz Alzheimer semptomlarına sahip değiller, ancak yakında bunları geliştirebilirler. Amiloidin azaltılıp azaltılmadığını ve hafıza kaybının önlenip önlenmediğini belirlemek için ilaçla tedavi edilirler.

Aducanumab'ın onayının muhtemelen ilaç endüstrisindeki faaliyeti artıracağını ve yakın gelecekte daha etkili ilaçların kullanıma sunulmasının önünü açacağını belirtmekte fayda var.

Örneğin, Alzheimer'ı tedavi etmeyi amaçlayan Takrin adı verilen bir ilacın ciddi yan etkileri vardı, ancak yol açtı minimal yan etkileri olan daha güçlü mevcut ilaçlar.

Aducanumab'dan kimler yararlanabilir?

Erken evre Alzheimer'lı veya daha erken yaşta olan kişiler.

Avustralya'nın ilaç düzenleyicisi, Terapötik Ürünler İdaresi, ilacı onaylayıp onaylamamaya karar vermeden önce kendi değerlendirmesini yapacak, ancak bu beklenmiyor. 2022 kadar.

Aducanumab fiyatı fahiş, yaklaşık maliyeti Yıllık 72,000 A $. Avustralya'da çoğu insanın bu ilaca erişmesi için devlet sübvansiyonları gerekli olacaktır ve yüksek maliyeti bizi alternatifler aramaya teşvik edebilir.

İyi kurulmuş yaşam tarzı faktörleri kalp hastalığında önemli bir rol oynamaktadır. Sağlıklı beslenme, düzenli egzersiz, beyin jimnastiği ve yeterli uyku gibi önleyici tedbirler kalp krizi riskini azaltmak için önemlidir.

Kalp için iyi olduğu düşünülen şey beyin için de iyidir ve aynı yaşam tarzı faktörleri Alzheimer için de geçerlidir.

Güçlü kanıtlar var en azından% 40 Alzheimer önlenebilir. Alzheimer'ı önlemek için insanların yaşam tarzlarının nasıl değiştirilebileceğine dair araştırma is devam.

Yazar hakkında